TỔNG HỢP THÔNG TIN: TUYÊN BỐ CỦA CHÍNH QUYỀN MỸ VỀ LEUCOVORIN ĐIỀU TRỊ TỰ KỶ

Trong phát biểu ngày 22/9/2025, Donald Trump cùng Bộ trưởng Y tế Robert F. Kennedy Jr. công bố rằng FDA sẽ cập nhật nhãn thuốc leucovorin (còn gọi là acid folinic) để ghi nhận khả năng dùng cho trẻ có các triệu chứng tự kỷ, đặc biệt là khi có thiếu hụt folate trong não (cerebral folate deficiency – CFD) [1]. Ông gọi đây là một bước tiến đối với các gia đình có con tự kỷ.

HHS (Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Mỹ) sau đó phát hành thông cáo rằng FDA sẽ công bố một thông báo trong Federal Register để cập nhật nhãn cho leucovorin dùng trong CFD — và rằng đây là “liệu pháp đầu tiên được FDA công nhận” cho trẻ có khiếm khuyết ngôn ngữ liên quan đến tự kỷ [2].

Trong một thông cáo của FDA, cơ quan này nói rằng họ đã “khởi xướng quy trình phê duyệt” (initiate the approval) cho leucovorin calcium dành cho bệnh nhân CFD, dựa trên tổng hợp các nghiên cứu từ năm 2009 đến 2024, gồm các báo cáo ca bệnh có dữ liệu cá nhân và cơ chế sinh học hỗ trợ [3]. FDA cũng nói rằng sẽ phối hợp với GSK — chủ đơn thuốc Wellcovorin — để mở rộng nhãn sản phẩm [3].

Tuy nhiên, việc “khởi xướng quy trình phê duyệt” không tương đương với việc **FDA đã hoàn toàn phê duyệt leucovorin cho điều trị tự kỷ rộng rãi. Trong văn bản của FDA, họ cũng nói rõ rằng có giới hạn đối với dữ liệu hiện có, và cần thêm nghiên cứu để đánh giá an toàn và hiệu quả trong nhóm người tự kỷ nói chung [3].

Một số bài báo truyền thông đưa tin rằng FDA đã “phê duyệt” leucovorin cho các triệu chứng tự kỷ, đặc biệt trong nhóm CFD [4][5]. Ví dụ, Reuters đưa tin: “FDA approves drug that Trump due to suggest as autism treatment” (FDA đã phê duyệt leucovorin) [4]. Nhưng các nguồn y khoa và phân tích chuyên sâu vẫn cảnh báo rằng quy trình này là khác thường, và việc FDA “phê duyệt” có thể chỉ áp dụng cho một chỉ định phụ (CFD) chứ không phải tự kỷ nói chung [5][6].

Tóm lại: FDA chưa công nhận leucovorin như một “thuốc chữa tự kỷ” chung cho mọi trẻ tự kỷ. Hiện tại, cơ quan này chỉ đang tiến hành cập nhật nhãn để cho phép sử dụng leucovorin trong trường hợp có CFD — tức là một nhóm rất nhỏ trong cộng đồng tự kỷ — và điều này vẫn còn kèm nhiều điều kiện và giới hạn.

Những điểm cần hiểu rõ — từ góc nhìn đa chiều

1. Thuốc leucovorin là gì?

• Leucovorin (acid folinic) là một dạng hoạt động của folate (vitamin B9), dùng trong y học để bảo vệ tế bào khỏi độc tính của hóa trị, hoặc điều trị thiếu hụt folate.
• Nó có khả năng vượt qua hàng rào máu–não qua con đường phụ (ví dụ reduced folate carrier), giúp cung cấp folate cho não khi đường chính bị chặn.
• Trước đây nó không được dùng để điều trị tự kỷ, mà chủ yếu dùng trong ung thư hoặc thiếu hụt folate.

2. Vì sao Trump đề xuất dùng leucovorin trong tự kỷ?

• Một giả thuyết là một số trẻ tự kỷ có thiếu hụt folate não (CFD) hoặc có kháng thể chống thụ thể folate alpha (FRAA), khiến folate không được chuyển từ máu vào não.
• Trong các trường hợp này, leucovorin có thể bù đắp phần thiếu hụt, từ đó giúp cải thiện một số biểu hiện liên quan đến ngôn ngữ hoặc giao tiếp.
• Trump và nhóm của ông nói rằng 23 nghiên cứu từ năm 2009–2024 cho thấy khoảng 85% trẻ dùng leucovorin có cải thiện ngôn ngữ — tuy nhiên, những số liệu này chưa được kiểm chứng rộng rãi trong cộng đồng khoa học.

3. Phản ứng từ giới khoa học và y tế

• Nhiều chuyên gia chỉ ra rằng bằng chứng hiện nay rất hạn chế: phần lớn là các nghiên cứu nhỏ, báo cáo ca bệnh, thiếu thử nghiệm ngẫu nhiên quy mô lớn.
• Họ cảnh báo rằng việc quảng cáo leucovorin như “thuốc chữa tự kỷ” có thể gây hiểu nhầm và kỳ vọng quá cao.
• Một bài phân tích trên Medscape nêu rằng các chuyên gia phản bác mạnh mẽ thông cáo của HHS, cho rằng nó dựa vào dữ liệu yếu và không đủ để khẳng định hiệu quả rộng rãi của leucovorin [5].
• Họ cũng nhấn mạnh rằng việc thay đổi nhãn trong khi thiếu hướng dẫn liều dùng, cách chọn đối tượng thích hợp hay theo dõi an toàn là điều bất thường so với quy trình dược phẩm thông thường [5].

4. Ý nghĩa cho gia đình, cộng đồng

• Nếu leucovorin thực sự hữu ích cho nhóm có CFD, việc FDA cập nhật nhãn có thể giúp bác sĩ kê đơn hợp pháp, bảo hiểm chi trả, giảm gánh nặng chi phí cho gia đình.
• Nhưng nếu dùng không đúng đối tượng hoặc kỳ vọng quá cao, dễ gây thất vọng hoặc bỏ qua các can thiệp khác (can thiệp hành vi, ngôn ngữ, giáo dục đặc biệt) vốn có nhiều bằng chứng.
• Các gia đình nên tiếp cận thông tin cẩn trọng, trao đổi với bác sĩ chuyên khoa trước khi quyết định dùng leucovorin.

#bsphamminhtriet, #tuky, #leucovorin, #roiloanphotuky

Bs Phạm Minh Triết

Tài liệu tham khảo chính

1. HHS. President Trump, Secretary Kennedy Announce Bold Actions to Tackle Autism Epidemic — thông cáo HHS, trong đó nói về cập nhật nhãn leucovorin. (https://www.hhs.gov/press-room/hhs-trump-kennedy-autism-initiatives-leucovorin-tylenol-research-2025.html)
2. FDA. FDA Takes Action to Make a Treatment Available for Autism Symptoms — thông cáo của FDA về tiến trình phê duyệt leucovorin trong CFD. (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms)
3. Medscape. Autism Experts Rebuff HHS Report on Tylenol-Autism Link, New Indication for Leucovorin — phản hồi của giới chuyên gia về thông cáo HHS / FDA. (https://www.medscape.com/viewarticle/autism-experts-rebuff-hhs-report-tylenol-autism-link-new-2025a1000p8p)
4. Reuters. FDA approves drug that Trump due to suggest as autism treatment — đưa tin rằng FDA đã phê duyệt leucovorin cho các triệu chứng tự kỷ liên quan CFD. (https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/fda-approves-drug-that-trump-due-suggest-autism-treatment-2025-09-22/)
5. BioPharma Dive. FDA, in unusual step, aims to repurpose old GSK drug as autism treatment — phân tích việc FDA muốn dùng lại thuốc cũ leucovorin cho tự kỷ. (https://www.biopharmadive.com/news/fda-gsk-wellcovorin-leucovorin-autism-cerebral-folate-deficiency/760840/)
6. Forbes. FDA Recognizes Leucovorin As A Treatment For Some Autistic Children — bài viết về cách leucovorin được mở rộng sử dụng cho trẻ có khiếm khuyết ngôn ngữ. (https://www.forbes.com/sites/alisonescalante/2025/09/24/fda-recognizes-leucovorin-as-a-treatment-for-some-autistic-children/)